实施精准医疗的细胞和基因治疗的新进展188BET是什么

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采访一开始,我就问沃顿博士,为什么这家公司选择了黑曜石这个名字。他解释说,火山岩黑曜石被用来制造最精确的手术刀,而精确的细胞和基因治疗是黑曜石疗法的目标。此外,Obsidian Therapeutics有来自世界各地的50多名员工,就像世界各地都有黑曜石一样,这也是公司多样性的一个很好的体现。

然后我问保罗,为什么在细胞治疗行业工作多年后,他对癌症治疗产生了兴趣。他说,在加入Obsidian Therapeutics之前,他曾参与多家细胞治疗公司,他认为细胞和基因治疗是医学的未来。当他的妻子被诊断出癌症时,他就在这些公司工作,他辞职陪她度过了化疗。今年年初,黑曜石找到了他,他们有了肿瘤学的目标,这现在引起了极大的兴趣。他们的技术平台也给他留下了深刻的印象,他认为这与细胞和基因治疗的未来发展息息相关。该平台解决了Paul所认为的行业中缺失的一个问题——控制细胞因子激活的能力,以及能够像小分子药物一样调节细胞和基因疗法的剂量策略。有了黑曜石平台,可以调节和调节体内的细胞和基因治疗。

接下来,我问他癌症治疗在过去几十年里是如何发展的,以及他认为这一领域最近取得了哪些进展。他说,免疫肿瘤学方法,通过使用检查点抑制剂,利用人体自身的免疫系统来对抗肿瘤,已经取得了巨大的成功,并彻底改变了一些癌症的治疗方式。最近,CAR-T疗法的成功是一个巨大的进步。

然后我们讨论了目前细胞和基因治疗的一些局限性。他谈到当今大多数用于治疗癌症的细胞疗法都是自体的,即移除患者自身的细胞,改造后再传回患者体内。这种方法的挑战在于,处理这些细胞需要时间,通常是几周,而且制造成本很高。他认为,我们将开始看到一种向“现成疗法”的转变,这种疗法可能更准确、更实惠。这是Obsidian Therapeutics的重点,使细胞和基因疗法更具可控性,并通过赋予细胞更强健的外观,使它们在肿瘤环境中存活更长时间,从而提高其性能。

然后我们扩展了这个话题,Paul描述了Obsidian的cytoDRiVE™技术平台。他解释了这项技术背后非常有趣的科学细节,以及它最初是如何由斯坦福大学的Tom Wandless教授开发的。总之,该技术提供了一种使用fda批准的小分子控制蛋白质降解的方法,允许精确控制蛋白质表达的时间和水平。cell drive™平台可用于设计细胞和基因治疗的可控胞内、膜和分泌蛋白以及其他应用。保罗解释说,这是第一次有人通过使用小分子药物来控制细胞和蛋白质的活性,特别是几十年来普遍使用的小分子药物。

接下来我询问了Obsidian的平台与该领域其他类似公司的区别。保罗解释说,其他公司也曾尝试过开启或关闭蛋白质活性,但通常情况下都是要么全有要么全无的情况。蛋白质要么是开启的,要么是关闭的。黑曜石已经为该蛋白质创造了一个调光开关,它可以被调节,蛋白质或细胞因子的活性可以根据对小分子的剂量反应来调高或降低。

我问Paul这个平台是否还有其他的应用程序。他给了我一些例子,通过标记药物反应域来调节细胞内细胞因子的活性。你也可以使用标记转录因子,它可以控制细胞的分泌蛋白输出。这种技术的使用可以通过提供更精确的剂量控制来调节基因治疗。他还分享了自身免疫障碍、眼疾、酶替代疗法等诸多应用。

接下来,我问他是否可以分享一个具体的例子,目前的治疗可以受益于这种方法,他分享了一些突发新闻给我。黑曜石已经确定他们的第一个临床项目将是肿瘤浸润淋巴细胞。目前有一种治疗方法是从肿瘤中获取患者自身的淋巴细胞。这些细胞已经被训练来对付肿瘤。收获的细胞被扩大到更大的数量并返回给患者。这种方法已经取得了巨大的临床成功。现在,黑曜石可以通过给予细胞自身的细胞因子使细胞更加健壮,而细胞因子可以通过给细胞注入一种小分子来满足细胞的需要。

他接着解释了为什么这比目前的疗法更好。目前的疗法可能需要数周的时间才能产生,患者需要服用高剂量的白介素2。这是一个挑战,因为白细胞介素2有明显的副作用。此外,只有少数诊所能够实施这种治疗,因为在出现问题时需要支持室。黑曜石方法通过给细胞自身储存细胞因子来消除或减少对IL-2的需求,因此不会产生副作用。因此,允许更多的诊所能够在不需要IL-2支持的情况下实施治疗。

我问保罗能否描述一下精准医疗在癌症治疗中的作用。188BET是什么他说,我们可以期待目前CAR-T疗法的成功,在未来,我们可以将这种成功扩展到其他类型的细胞,例如自然杀伤细胞。总的来说,我们可以扩大可用于治疗患者的细胞类型的数量。

我想知道Obsidian近期的下一步是什么,以及该公司将重点关注哪些迹象。保罗说,这个平台没有界限,所以他们将选择调节细胞和基因疗法可以发挥作用的领域。这适用于许多疾病状态。

然后我问黑曜石在5年后会在哪里,下一步的战略是什么。保罗告诉我,他们的目标是到2022年进入诊所,这需要战略规划。他们计划在5年内将一种商业产品推向市场,并拓宽目前的渠道。他们将建立多种战略伙伴关系,以实现这些目标和时间表。

采访结束时,我问保罗,他还有什么要补充给听众的吗?他说,一个企业的一切都是关于它的人,他们已经建立了一个非常强大的团队在黑曜石。每个人都在努力工作,为了实现公司的目标行动迅速。他还想感谢那些押注于他们平台的风险投资公司和黑曜石董事会的支持。

想了解更多关于黑曜石疗法的信息,请访问他们的网站https://obsidiantx.com/

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