确保可持续的偿还创新基因疗法

本文最初发表在电子书中
“对成功的基因治疗制造和商业化见解”

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2017年是具有分水岭意义的一年,人们期待的基因和基因工程细胞疗法浪潮中的第一波获得批准并启动。这些创新的治疗方法有望为从失明、血液疾病到阿尔茨海默氏症和高脂血症等多种罕见到更常见的疾病提供持久的治疗。伴随临床创新而来的是高昂的价格。2019年5月,Zolgensma以210万美元的价格推出了一种一次性药物,以获得有史以来最昂贵药物的殊荣。1

但是,基因疗法给美国医疗保健支付者带来了多种融资挑战,超出了他们的价格标签。确定并解决这些障碍对于促进可持续覆盖和偿还的环境至关重要。与颠覆性技术的引入相一致,创新的解决方案正在出现,以解决人们的担忧。

本文提出的基因治疗偿还的见解探讨了基于美国医疗保健景观的挑战和潜在解决方案。虽然不可直接适用于其他国家,但这里确定的风险和解决方案可能是探索对其他国家的短期和长期可持续性讨论的起点。

财务挑战概述

应付人员面临着遗传工程细胞和基因疗法的强大管道,超过180个适应症的开发中有超过700种产品。估计,在2030年底,美国市场将批准多达60个或更多疗法。2这些治疗方法中的许多都是针对未被满足的需求,为以前没有治疗方法或至少没有治疗疾病的方法的疾病提供了有临床意义的治疗方法。虽然这些突破性的治疗方法可能会产生长期的医疗和社会成本抵消,但它们无疑将承担高昂的前期成本,并加剧付款人的融资挑战。

支付方至少面临三个主要的融资挑战。

付款时间 -随着处方的填补,大多数每月一次,大多数是每月一次的慢性条件的大多数治疗。并且,这些治疗的益处随着时间的推移而累积,在某些方面偶联,治疗成本具有益处。持久基因和细胞疗法一次施用一次,随着时间的推移施用效果,在成本和源之间产生不匹配。

两个担忧来自这一点。首先是计划和吸收高一次成本。对于一些付款人来说,这是可行的,但对于其他人来说,特别是较小的付款人,意外的高成本治疗可能会扰乱损益表。第二个问题与之相关患者移动性。如果成员搬到另一个卫生计划,则报销高成本治疗的付款人可能不会看到随着时间的推移而降低成本的好处。收购付款人收获福利,没有成本,创造不平衡。授予,可能会随着时间的推移纠正这种不平衡。随着更多患者的基因疗法治疗,可能性增加,初始付款人将注册由另一个计划处理的成员。这假设其他计划正在覆盖和报销基因疗法。而且,在大多数情况下,付款人需要采取信心,因为他们没有系统意味着他们知道先前的治疗方法。

性能不确定性 -基因疗法的高成本固有是耐用固化的承诺。关于现实世界的临床疗效和治疗福利长期耐久性的不确定性会给付款人带来挑战。这是一种特别关注,因为目前的治疗在相对较短的时间内以相对较短的患者进行了研究。有一个真正关注的是,经过一段时间后,付款人将面临额外的治疗费用费用。

精算风险 -在给定的受益周期中,预测接受细胞或基因治疗的患者数量的不确定性给计划设计和溢价定价带来了风险。由于新疗法治疗的是更罕见的疾病,这种情况更加严重。如果该计划高估了影响,它们的定价可能会导致它们在市场上没有竞争力。如果他们低估了成本,他们可能无法支付成本。更重要的是,这些处理可能导致损益表的波动。

最终关注,逆向选择,对基因疗法并不是独一无二的,但随着付款人定义其覆盖政策,有影改为。当计划吸引不成比例的病人或在这种情况下,患者有资格获得基因疗法的患者,发生不良选择。如果一个计划涵盖治疗或覆盖比市场上的其他计划更宽的,可能会发生这种情况。不利选择最终导致更高的成本和保费,使计划较低。

付费者体验基因疗法是不同的

高成本基因治疗的影响和他们使用的工具因支付者的部分和规模而不同。大多数支付者可以分为4类:承担风险的自我保险雇主、保险公司和管理医疗组织(MCOs)、医疗保险和政府管理的卫生系统,以及医疗补助。支付者面临着不同的挑战,这取决于他们的规模、财务实力和管理他们运营的法规。

国家保险公司和联邦医疗保险计划的规模与数百万成员减少了对其计划的精算风险的影响。此外,这些计划具有吸收高一次成本的影响的手段。但是,美国大约400名付款人的近一半在不到50,000年的生活中占据了风险。3.对于自我保险的雇主来说,50,000人的生活计划是一个很大的计划。有61%的员工参加了自我保险的雇主计划,而这些计划中的许多人登记了5000条或更少的生命。4.

雇主自保计划能够确定他们的计划覆盖或不覆盖什么。大多数计划包括FDA批准的治疗,除了一些类别,如美容治疗。计划发起人可以选择不支付基因治疗的医疗或处方药费用,无论该疗法是否得到FDA的批准。如果没有新的解决方案来解决基因疗法带来的问题,覆盖范围和补偿可能会被扼杀。

州医疗补助计划与其他强制或义务服务竞争资金。州政府一般不会在1-2年预算周期之外作出承诺。而且,如果没有预料到的费用,如基因治疗的费用被实现了,其他计划服务可能需要减少,以平衡特定周期的预算。

俄克拉荷马州卫生保健机构的例子之后的若干国家已获批准允许他们从事基于价值的协定的国家计划修正案。这使得计划有机会,如果他们与制药公司合同以获得基于成果的协议。

精密融资解决方案5.解决特定挑战

基因疗法的独特挑战引发了融资创新,旨在缓解这些治疗中固有的一些担忧。随着行业的发展,这些问题也在不断演变,但通常可以分为两类。

基于价值的解决方案 -这些解决方案主要涉及性能不确定性的风险。它们涉及基于在制药公司和付款人之间的捆绑支付给产品性能和患者结果等价值指标之间分享风险。例子包括:

基于里程碑式的合同-付款人在用药时支付约定的治疗费用。如果没有达到特定的里程碑或结果,制药公司将退还商定的金额。这些合同可能是短期的(一年或更少)或多年的,并包含一个或多个结果措施。此解决方案解决了性能的不确定性。

基于绩效的年金 - 该解决方案在几年内推销支付,并将未来支付与疗法的表现。付款人在治疗时拨款。进一步的付款全部或部分地捆绑在预定的成果或绩效措施中。由于其多年时间段,额外的患者跟踪,定价规则和会计问题可能会限制其使用。该解决方案通过传播多年来的付款来解决支付时序和代表性不确定性的性能不确定性和方面。

保修解决方案 - 在此模型下,制药公司在治疗时为产品购买保修。就像汽车保修一样,如果随着时间的推移该产品表演,保修将努力涵盖所需的治疗,以解决绩效的差距。该解决方案解决了付款人的性能不确定性,并为开发人员建立了一定的价格,因为保修购买所占的折扣是在前面已知的。

风险雕刻解决方案 -这些解决方案通过在计划中雕刻这些患者或治疗来解决精算风险,支付时间和性能不确定性。该计划可以支付每月每个成员的设定费用,以支付管理这些患者的成本。虽然有吸引力的概念,但付款人普遍支付额外的溢价,用于将风险转移到他人,使这些解决方案能够平均成本高于承担风险。

再保险和止损- 这些产品今天存在。再保险是由保险公司购买的,以传递给其他保险组织的全部或部分风险。自筹资金雇主可以购买止损保险,以防止大型个人索赔或高于预期的索赔。这些产品可帮助付款人管理精算风险,并平滑非常高的成本治疗的影响。提供再保险和止损的公司正在鉴于这些新的治疗方式积极评估其产品。

孤儿再保险商和福利经理(ORBM)- ORBM是一个风险池,服务解决方案由麻省理工学院焦点提出6.管理与患者提供基因治疗的精算风险和刽子手挑战,包括风险汇集,承包,报销和关心协调。

订阅7.或有关的解决方案- 根据订阅或有关的付款模式,开发商将为某种患者的患者提供治疗,无论治疗的患者数量还是每位患者的设定价格。该模型与更普遍的条件相关,如治疗丙型肝炎或高脂血症。它通过修复成本来解决精算风险,并可能根据协议的时间段解决支付时间。

批准最早产品的基于价值和基于风险的雕刻解决方案的例子。虽然并非总是公开披露,但今天的细胞和基因疗法基于绩效的基于性能的年金协议。至少4名国家保险公司正在向其成员提供计划,以便每月收取每位成员的基因治疗治疗。另一位中介已制定了保修方法。最后,第三方管理人员正在加强,以协助制药公司和付款人进行数据管理。

结论

绝大多数付款人今天覆盖和报销基因治疗。他们积极参与了解这些创新治疗产生的挑战,因此,承包和福利设计中的新范式导致了。随着付款人继续评估这个空间,价格和价值必须链接。付款人将继续寻求并实施新的解决方案,以确保所有计划成员的可持续性,因为它们过渡金额的支付模式,以解决一次性高成本基因治疗治疗的挑战。好消息是,临床创新正在刺激产品和服务的报销创新,以解决基因疗法覆盖范围内固有的不确定性,并提供新的途径,以确保持续报销。

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